当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。
青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管（fluiddrain）堵塞引起的。威斯康星大学麦迪逊分校眼科与视觉科学教授PaulKaufman说，“大多数青光眼病例能够通过每日药物处理来加以治疗。在理论上，替代性基因可能恢复持续多年的正常液体流动，而无需每天自行给予眼药水，毕竟后者是不便利的，而且可能具有局部的甚至全身的副作用。
如今，在一项新的研究中，Kaufman和威斯康星大学麦迪逊分校眼科与视觉科学教授级研究员CurtisBrandt展示了一种改进的将新的基因运送到这种被称作小梁网（trabecularmeshwork）的液体排出管中的策略。相关研究结果发表在年1月的InvestigativeOphthalmologyandVisualScience期刊上，论文标题为“ProteasomeInhibitionIncreasestheEfficiencyofLentiviralVector-MediatedTransductionofTrabecularMeshwork”。
这些研究人员一直在测试一种基于猫免疫缺陷病*（FIV）的载体来运送基因。与相关的人类免疫缺陷病*（HIV）一样，FIV能够将基因插入到宿主的DNA中。然而，眼睛对FIV产生的先天性免疫防御干扰这种基因运送。
病*颗粒含有包裹在被脂质膜包被的蛋白外壳中的基因。Brandt说，在病*进入细胞并脱落它的脂质膜之后，来自宿主的防御分子能够“将这种病*颗粒拖到细胞的被称作蛋白酶体的垃圾处理厂中，在那里它被降解。我们想知道暂时地阻断蛋白酶体是否能够阻止这种基因运送载体遭受破坏从而增强基因运送。”
在当前的这项研究中，这些研究人员在存在或不存在一种阻断蛋白酶体的化学物的情形下，将携带一种标记蛋白的FIV病*放置在小梁网的细胞上。
Brandt说，在超过剂量阈值时，这种处理方法将基因转移到靶细胞中的效率增加一倍。这些新的基因也在整个小梁网组织中更加均匀地扩散。运送更多的基因拷贝应该提供更大的治疗效果，打开小梁网中的液体排出管，从而降低眼内压力。
Brandt说，当前的这项研究