日前，专注于发现、开发、和推广“first-in-class”疗法，治疗开角型青光眼、视网膜疾病等眼科疾病的AeriePharmaceuticals公司宣布，FDA批准了其第二款新药Rocklatan的上市申请。每日一次的滴眼液Rocklatan是由Aerie的首款获批滴眼液Rhopressa（0.02%netarsudilophthalmicsolution）与0.％前列腺素类似物（PGA）latanoprost构成的固定剂量组合，用于降低开角型青光眼或高眼压患者的眼内压（IOP）。
影响全球万人的青光眼是仅次于白内障的第二大视力杀手。作为一种相当普遍的眼疾，青光眼在中国的患者人数可能高达万。青光眼的主要病因是眼睛内产生的房水无法正常排出，导致IOP升高，而长期的IOP升高会压迫视神经，造成视神经受损，进而引发进行性和永久性的视力丧失。虽然青光眼无法治愈，但可通过药物或手术等手段降低IOP，减缓疾病的发展。
Rocklatan的主要成分之一netarsudil，是一款“first-in-class”的Rho激酶（ROCK）抑制剂，靶向眼内的排水系统小梁网（trabecularmeshwork）。通过抑制ROCK的活性，netarsudil可改善小梁网的通透性，利于房水的排出，从而降低巩膜静脉压。此外，netarsudil还可能通过减少眼睛液体的产生来降低眼压。
Rocklatan的另一有效成分latanoprost，是一款青光眼的一线疗法，能通过名为“葡萄膜巩膜通路”的辅助机制来进一步增加眼内液体的排出。Rocklatan是第一款也是唯一一款ROCK抑制剂与PGA构成的固定剂量组合疗法。
Rocklatan上市申请的获批是基于两项3期试验Mercury1和Mercury2的结果。在两项试验中，Rocklatan组不仅都达到了90天的疗效终点，而且在每个时间点上降低IOP的疗效都显著优于单独使用netarsudil或latanoprost；60%的Rocklatan组患者实现了降低IOP30%以上的目标，几乎两倍于单独使用latanoprost的患者。此外，Rocklatan组实现IOP16mmHg和14mmHg的患者比例，分别接近于latanoprost组的2倍和3倍。此外Rocklatan也展示了良好的安全性。
▲Aerie的产品研发管线（图片来源：Aerie